基因编辑技术越来越被人们所认可并且基因编辑目前已经逐渐进入医疗领域,因为基因是生物各种表现的起因,比如双眼皮、身高以及各种基因的遗传病等等,都是由基因决定的,那么基因编辑技术呢?通过对基因进行编辑、复制、粘贴、删除,抛弃掉不好的基因添加利于人类身体的基因,顺着这个思路目前基因编辑技术已经频繁地进入医疗领域,解决了不少人类遗传疾病的问题,比如基因编辑技术DNA修复可治愈罕见疾病还能控制肥胖问题。
基因编辑技术是什么?
基因编辑技术就是利用就是利用一个蛋白或融合蛋白作DNA分子的手术刀对目的基因进行改造。该蛋白的一部分结构可以识别/结合你要编辑DNA的特定区域(这样才能把手术刀带到需要改造的基因那里),一部分结构可以对DNA进行操作(发挥手术刀的功能,定点定向改造)。
因此,为了实现特定基因的编辑,首先要在该基因内选择适合的靶点(适合被识别、切割),然后要把酶(负责切割DNA或者替换碱基)带到这个基因的靶DNA区域,之后酶就能引起双链断裂或碱基替换等……
新基因编辑技术能控制肥胖
韩国首尔汉阳大学生物工程系教授Yong-Hee Kim的研究中,Kim及其同事利用了改良的CRISPR基因编辑技术工具——CRISPR干扰(CRISPRi)。传统CRISPR试图永久地改变基因密码,而CRISPRi则不同,它通过抑制蛋白质的产生来干扰基因表达。Kim开发了一种向白色脂肪细胞或脂肪细胞提供基因修饰剂的方法。在最新的这项发表在《Genome Research》杂志上的研究中,该团队利用专门与白色脂肪细胞对接的短肽,在细胞培养模型中将CRISPRi组分传递给99%的细胞。
研究小组使用肥胖和糖尿病的小鼠,每周两次给它们注射多肽,靶向CRISPRi,时间长达6周。在此期间,小鼠体重减轻了约20%,炎症和胰岛素抵抗也有所减轻。在治疗期间没有记录到食物摄入量的显著变化,这表明体重减轻不是由于进食量减少。
但研究人员也强调,从小鼠模型到现实生活中患者的转化研究,还有很长一段路要走。另外,该研究很小,每个实验组仅包括5只小鼠。但是该项研究成果为进一步研究从与传统制药方法不同的角度来治疗肥胖铺平了道路。
基因编辑技术DNA修复可治愈罕见疾病
人们对基因的窥探到如今通过科研和医疗人员的努力目前的基因编辑技术已经可以治愈镰状细胞贫血症,只不过是在实验室培养的细胞身上。这在几年前就已经做到了。现在的挑战在于,如何确保它在患者身上也能发挥同样的疗效。我相信在接下来的几年时间里基因编辑技