产品制造和治疗控制是基因治疗的最大挑战

基因治疗技术经过了三十年的发展,期间一度跌入低谷,之后在争议中不断前进,最近几年基因治疗取得了突破性的进展,重新成为各国研究关键技术的不断突破。目前,基因治疗临床试验正日趋成熟,并开始显示其独特的魅力。

 

基因治疗的发展

在20世纪的最后两年里,基因工程方面完成了人类基因组序列测序,标志着人类进入后基因组时代,即进入基因功能研究和基因产品开发利用的新阶段。基因检测技术已逐步向产业化推进,基因分析技术的应用

与此同时,以基因治疗为代表的新治疗技术也将进入临床试验,国内外已有数百个基因治疗方案等待临床应用审批。我国的第一个基因治疗药物P53基因治疗剂已获得国家批准,正式投入市场,主要用于肿瘤治疗。将极大地促进临床疾病诊断技术的发展,快速、高效、准确的诊断方法将逐步用于临床。

截至2019年7月,我国在clinicaltrials上注册的基因治疗临床试验达269项,应用领域包括恶性肿瘤、遗传性疾病、心脑血管疾病、传染性疾病等。此外,我国尚有数十项重大疾病的基因治疗制剂处于临床前研究阶段,数百个项目处于实验室研究阶段。此外还有多种基因药物被FDA认定为突破性疗法,但这只是基因治疗领域的冰山一角,基因药物和以病毒载体介导的基因修饰的细胞治疗产品正在大量上市过程中。截至2018年底已进入 III期临床阶段的基因疗法达156项,美国FDA预计到2025年,每年将有10-20种基因疗法产品获得FDA批准,基因药物将成为新药领域的主力军。

 

基因治疗的现状

目前全球已知罕见病超过7000种,虽然患者人群相对不大,但95%的病种都没有有效的治疗方案,患者中有50%都是小孩子,而且罕见病中80%以上与基因突变有关。。

幼儿是基因遗传病的最大受害者,平均每一千个新生儿中就有一例先天性耳聋其中70%以上是遗传因素导致,然而遗传性耳聋患者的病因治疗尚毫无进展。上海交大医学院第九人民医院耳鼻喉科医师陶永一直从事于耳聋的治疗工作。基因编辑工具CRISPR/Cas9的发现和在体内编辑效率的提升,为内耳基因治疗提供了新的工具,陶永的研究证实了CRISPR/Cas9能在小鼠结构复杂、小巧的内耳进行基因编辑,使小鼠听力恢复正常。未来,先天性耳聋的治愈也不再是梦。

专家表示,基因治疗技术的回暖将会改变未来医疗方向,基因与细胞治疗时代已然来临.

总结:

未来几年随着基因治疗技术的发展和资本的大量进入,将会迎来基因治疗领域的高速发展期。基因疗法取得了非凡的成就,但更具挑战的是产品的制造和质量控制。目前生产基因治疗载体的过程效率相对较低,这导致了制造能力不足和成本高昂。在临床试验中,一个病人的治疗费用高达25万美元以上。这些挑战推迟甚至阻碍了更广泛地开发可能挽救生命的医疗产品。我们需要的是更有效和标准化的生产过程,以开发基因治疗载体。