什么是基因治疗?基因治疗领域的未来前景

2019年初，中国国家卫健委相继公布了《生物医学新技术临床应用管理条例(征求意见稿)》和《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法(试行)》，显现了国家层面对医学新技术的重视。

对基因治疗而言，这两个条例提高了基因治疗临床研究的门槛，有助于基因治疗的规范化发展。

基因治疗时代已经到来，其技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现。

什么是基因治疗?

如果说外科手术是宏观层面的手术，基因治疗则是分子水平的手术。基因治疗最原始的定义是：用好基因替换坏基因的疾病治疗技术。

基因疗法( gene therapy)仍然是一种实验性的治疗手段,它的作用原理是将遗传物质(DNA或RNA)引入活细胞中。目前许多临床试验正在研究基因治疗对多种类型癌症的疗效。

常用病毒作“载体”一般来说,遗传物质不能直接插入人体的细胞中。它是通过“载体“传递给细胞的。基因治疗中最常用的载体是病毒,因为它们具有一种的能力,可以识别某些细胞并向其中插入遗传物质。

科学家对这些病毒进行改造,使他们在使用时对人类更安全(例如,通过灭活使它们无法繁殖或致病)和提高它们识别和进入目标细胞的能力各种脂质体(一种脂肪颗粒)和纳米颗粒也被用作基因治疗载体,科学家正在硏究如何使这些载体具有特异性,使其能够进入特定类型的细胞。

近年来，基因治疗另一个颇受关注的领域是CAR-T细胞治疗。CAR-T技术通过在T细胞导入人工的T细胞受体，重新编码T细胞的功能，使其获得识别肿瘤抗原和杀伤癌细胞的能力。2017年，美国FDA肿瘤药物咨询委员会以10:0的投票结果，一致推荐批准诺华公司的CAR-T细胞疗法，用于复发或难治性的B细胞淋巴瘤。目前，CAR-T已经在多种血液癌的治疗上取得突破。

基因疗法类型：

目前研究人员正在研究针对癌症的几种不同类型的基因疗法

一些方法以癌细胞为目标,能够摧毁它们或阻止它们生长。

另一些基因疗法则以健康细胞为目标,增强他们对抗癌症的抵抗能力。

在有些方案中,研究人员从患者身上取出细胞,用实验室中的载体对这些细胞进行治疗,再将它们送回患者体内。

还有些方案是将这些载体直接用于患者。

以基因技术为基础的治疗手段被一些研究认为更具针对性，且能减轻患者痛苦。据医药市场调研机构EvaluatePharma不久前的报告，预计在未来6年内，将有多达60种基因疗法获得批准。

基因治疗的大好前景

目前，基因治疗的前景十分被看好，这从各企业屡创新高融资数额和制药巨头们对该领域的强势布局不难看出。

2019年1月23日，BridgeBio，一家位于加利福尼亚州的专注于开发新型靶向基因疗法的临床阶段生物制药公司，宣布完成2.992亿美元新一轮融资。

2月15日，Passage Bio获得由OrbiMed Advisors领投的1.155亿美元A轮融资，Passage Bio 将用资金推进在宾夕法尼亚大学发现的五种基因疗法，该公司在一份声明中说其中两种基因疗法应该在明年初开始进行人体检测。一种用于治疗GM1神经节苷脂病，另一种用于治疗额颞叶痴呆。

2月23日，罗氏(Roche)拟接近50亿美元的价格收购基因疗法明星公司之一Spark Therapeutics。25日，双方便官宣达成最终协议。但由于美国和英国监管机构仍在审查这笔交易，直到现在，这项收购都还没有彻底完成，截至10月28日周一收盘，罗氏已收购了Spark700多万股股票，约占Spark流通股的20.3%。

3月4日，百健(Biogen)与Nightstar Therapeutics公司宣布，双方已达成协议，百健将支付8.77亿美元(7.72亿欧元)收购Nightstar Therapeutics公司。Nightstar是一家从事腺相关病毒(AAV)治疗遗传性视网膜疾病研究的临床阶段基因治疗公司。

3月6日，由麻省理工学院教授张锋(Feng Zhang)、哈佛大学教授刘如谦(David Liu)以及J. Keith Joung三位CRISPR领域的“大神级人物”联合创办的公司Beam Therapeutic宣布，完成1.35亿美元的B轮融资。

6月27日，Encoded Therapeutics公司宣布完成1.04亿美元C轮融资，本轮融资获得的资金将用于推动其治疗Dravet综合征的主打项目和临床前研发管线，并且开发治疗其它严重遗传病的创新疗法。该公司通过调节内源基因的表达水平开发具有更高细胞选择性和效力的基因疗法，有可能突破目前基因疗法技术的局限性，开拓更多治疗机会。

基因治疗因治疗遗传疾病而生，但随着技术发展，它正在超越治疗遗传疾病的范畴。阿尔兹海默症、帕金森疾病、糖尿病、黄斑变性等重大非遗传疾病将是基因治疗发展的下半场。此外，基因治疗还有可能被用于延长人类寿命和延缓衰老。