干细胞逆转“天注定”,治愈在出生前!

出生缺陷的危害性已不必赘述。国家卫健委指出,应采取婚前孕前检查、产前筛查与诊断、新生儿疾病筛查三级预防措施来减少出生缺陷的发生。不过,在这个体系下,一级、二级预防主要以筛查和诊断为重,对于已然发生的疾病的干预治疗往往局限在新生儿阶段。事实上,在胎儿出生前,在子宫内就对其进行手术治疗,也属于出生缺陷的二级预防,只是目前还不为大众所熟知。

尤其是对于那些需要尽早采取措施遏制其发展的疾病,如果能把干预治疗提前到胎儿阶段,不仅能够挽救许多原本在宫内就被宣判“不适合出生”的幼小生命,还能把疾病在出生后的影响降到最低,提升“患儿”的生活质量。

干细胞疗法则被誉为再生医学,通过利用对干细胞进行体外分离、培养、定向诱导分化等,培养出全新的、正常的细胞、组织、器官再移植到体内,修复或重建正常的细胞和组织,从而恢复机体功能。

使用独特的干细胞“补丁”,在母亲子宫内对胎儿进行修复,又将创造什么样的奇迹?

经FDA批准,加州大学戴维斯分校的研究团队宣布启动世界上第一个宫内使用干细胞治疗脊柱裂的临床试验CuRe,引起不小的轰动。而今,已有三名婴儿在接受CuRe试验后出生。

脊柱裂又称椎管闭合不全,是最常见的神经管缺陷之一,最严重时表现为脊髓脊膜膨出(Myelomeningocele,MMC)。大多数的脊柱裂可由母亲在妊娠期间补充足量的叶酸来避免。在美国,每天约有4名患有脊柱裂的婴儿降生。如不进行治疗,暴露的脊髓会导致严重的神经损伤,导致认知能力、行动能力、排尿和肠道功能等终身障碍。

加州大学戴维斯分校的研究团队采用生物材料作为支架固定人胎盘来源的间充质基质细胞(mesenchymal stromal cell)制成“补丁”贴片,覆盖在胎儿暴露的脊髓上随胎儿一同发育成长,以期逆转神经损伤改善胎儿的运动功能。

与加州大学戴维斯分校兽医学院的合作也证实了干细胞治疗在动物身上是安全而有效的:对具有MMC缺陷的双胞胎绵羊实施了宫内手术,接受了干细胞贴片的那只就像正常的羊羔那样生下来就可以行走,而另一只未接受干细胞贴片的则甚至不能用后腿站立。研究人员认为,是胎盘干细胞和它们分泌的许多重要生长因子——研究人员称之为“神奇的干细胞汁”——保护了神经元免于死亡。