健康前沿 | 干细胞治疗肝衰竭与渐冻症获突破!

全球首例人胚胎干细胞来源肝细胞治疗肝衰竭成功

位于湖南长沙的人类干细胞国家工程研究中心近日发布消息称,“利用人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞治疗急性/慢加急性肝衰竭的安全性临床研究”项目治疗的首位患者,目前生存状况良好,细胞治疗被证明安全有效。这是全世界第一例得到人胚胎干细胞来源肝细胞治疗的肝衰竭病人。

中国是肝病大国,每年终末期肝病新增数量超过600万例,原位肝移植仍是目前最有效的治疗方法,但肝源十分匮乏。人类干细胞国家工程研究中心成功将人胚胎干细胞诱导分化为肝脏细胞,为治疗终末期肝病提供安全、稳定、充足的细胞来源,有望打破肝衰竭治疗瓶颈。

用于治疗的细胞制剂来源于人胚胎干细胞。这是一种来自受精5至6天胚胎的内细胞团,又被称为神奇的“万能细胞”,能在体外无限扩增,并被诱导分化为人类机体几乎所有的细胞类型,也包括肝细胞在内,因此可为治疗终末期肝病的提供稳定、充足的细胞来源。移植后的肝细胞,可发挥功能替代作用支持肝组织修复、改善凝血功能,还可以分泌多种细胞因子,促进肝细胞增殖,同时发挥免疫调节作用,从多方面协助修复肝脏。

此前的临床前有效性研究已证明,肝脏细胞制剂能显著提高肝衰动物模型的存活率——与对照组仅6.67%的生存率相比,治疗组生存率大幅提升到了68.89%,同时肝功能和凝血功能得到改善,起到了保护肝脏并促进肝脏细胞再生的作用。

渐冻症的干细胞+基因疗法取得突破
肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),俗称渐冻症,是一种自发性且致命性的神经退行性疾病。仅在美国,每年大约会新增5000例ALS。在中国,2016年统计的数据显示,ALS每年的发病率为1.65/100000。

由于脊髓和大脑皮层运动神经元的死亡,ALS患者肌肉逐渐萎缩而丧失运动能力,最终造成发声、吞咽障碍甚至呼吸衰竭,患者发病后3-5年内瘫痪甚至死亡。

近日,来自美国西达赛奈医学中心的研究团队,在国际顶尖医学杂志《自然·医学》发表对于ALS的新型疗法临床试验结果。他们开发了一种ALS的新疗法,将基因疗法和干细胞疗法结合起来,对人类胎儿皮层来源的神经祖细胞系(CNS10)进行基因工程改造,使其表达胶质细胞源性神经营养因子(GDNF),从而解决了GDNF不能穿过血脑屏障的问题。

他们使用这种改造过的神经祖细胞(CNS10-NPC-GDNF)进行了首次人体临床试验,通过为期12个月的临床1/2a期试验,以及对患者的随访结果,他们发现这种新疗法对ALS患者是安全的。并且仅仅通过一次骨髓移植,这些神经祖细胞就可以在最长42个月的时间内,在脊髓中为患者提供星形胶质细胞以及GDNF。
总的来说,这项研究为ALS提供了新的疗法,并且证明了该疗法的安全性。期待未来这项疗法可以造福千千万万ALS以及其他神经退行性疾病患者。